Refundacja najdroższego leku na SMA

Na li­ście re­fun­do­wa­nych le­ków zna­la­zło się naj­droż­sze le­kar­stwo na SMA – Zol­gen­sma. Bę­dą mo­gły z nie­go sko­rzy­stać dzie­ci do 6 mie­sią­ca życia.

„Pol­ska jest jed­nym z nie­licz­nych państw, któ­re za­pew­nia­ją kom­plek­so­we le­cze­nie SMA” – pod­kre­ślał pod­czas kon­fe­ren­cji w Mi­ni­ster­stwie Zdro­wia, Adam Niedzielski.

Od wrze­śnia na li­ście re­fun­da­cyj­nej znaj­dzie się ok. 4 tys. le­ków. Wśród nich – naj­droż­szy lek w le­cze­niu rdze­nio­we­go za­ni­ku mię­śni, Zolgensma.

W 2022 r. pol­scy pa­cjen­ci zy­ska­li do­stęp do 84 in­no­wa­cyj­nych te­ra­pii. 29 w za­kre­sie wska­zań on­ko­lo­gicz­nych, 55 nie­on­ko­lo­gicz­nych, w tym 32 w cho­ro­bach rzadkich.

Re­fun­da­cja naj­droż­sze­go le­kar­stwa to ogrom­ny suk­ces, ale był­by on peł­niej­szy gdy­by zo­sta­li ją ob­ję­ci pa­cjen­ci po­wy­żej 6. mie­sią­ca życia.

Zol­gen­sma jest le­kiem opra­co­wa­nym w ce­lu le­cze­nia rdze­nio­we­go za­ni­ku mię­śni. Pod­no­si on po­ziom biał­ka SMN i spra­wia, że de­ge­ne­ra­cja mo­to­neu­ro­nów za­trzy­mu­je się i cho­ro­ba prze­sta­je po­stę­po­wać. Waż­ne jest, aby lek po­da­ny był bar­dzo wcze­śnie, by mię­snie nie ule­gły jesz­cze za­awan­so­wa­ne­mu za­ni­ko­wi. W po­łą­cze­niu z wła­ści­wą fi­zjo­te­ra­pią i wie­lo­spe­cja­li­stycz­ną opie­ką me­dycz­ną, przy­no­si cho­re­mu zna­czą­cą poprawę.

Lek za­li­cza się do tzw. te­ra­pii ge­no­wych. Frag­men­ty DNA do­star­cza­ne są do ko­mó­rek przez spe­cjal­nie spre­pa­ro­wa­ne wi­ru­sy. Frag­men­ty te wpły­wa­ją i wy­wo­łu­ją pro­ces two­rze­nia się bia­łek. Po po­da­niu le­ku pa­cjen­to­wi, wi­ru­sy te „in­fe­ku­ją” ko­mór­ki or­ga­ni­zmu, a se­kwen­cja DNA tra­fia do ją­dra ko­mór­ko­we­go, gdzie roz­po­czy­na two­rze­nie bra­ku­ją­ce­go biał­ka SMN. Te­ra­pia ge­no­wa nie zmie­nia ist­nie­ją­ce­go ko­du ge­ne­tycz­ne­go czło­wie­ka ani w ża­den spo­sób nie na­pra­wia wa­dy ge­ne­tycz­nej le­żą­cej u pod­ło­ża SMA. Na­to­miast w or­ga­ni­zmie cho­re­go, któ­ry przy­jął lek, wy­twa­rza się trwa­ła od­por­ność i dla­te­go ten lek po­da­je się tyl­ko raz.

„Ro­dzi­ce cho­rych dzie­ci ocze­ki­wa­li na re­fun­da­cję le­ku Zol­gen­sma. Fun­dusz Me­dycz­ny, któ­ry po­wstał z ini­cja­ty­wy pre­zy­den­ta An­drze­ja Du­dy, bę­dzie na­dal wspo­ma­gał pol­skich pa­cjen­tów”- wy­ja­śni­ła mi­ni­ster Gra­ży­na Igna­czak-Ban­dych, sze­fo­wa Kan­ce­la­rii Pre­zy­den­ta RP.

W Pol­sce le­cze­nie rdze­nio­we­go za­ni­ku mię­śni jest od 2019 ro­ku fi­nan­so­wa­ne z pu­blicz­nych środ­ków. Ja­ko pierw­szy kraj w Eu­ro­pie wpro­wa­dzi­li­śmy po­wszech­ne ba­da­nia prze­sie­wo­we. Od kwiet­nia 2021 ro­ku do lip­ca 2022 r. prze­ba­da­no pra­wie 282 tys. no­wo­rod­ków. U 38 zdia­gno­zo­wa­no SMA.

Ko­lej­nym le­kiem na SMA, któ­ry zna­lazł się na wrze­śnio­wej li­ście re­fun­da­cyj­nej, jest Evrys­di. Lek ten wy­stę­pu­je ja­ko sy­rop, któ­ry przyj­mu­je się raz dzien­nie do­ust­nie. Zna­czą­co zwięk­sza po­ziom biał­ka SMN we wszyst­kich tkan­kach organizmu.

Do­stęp do le­ków na SMA to wiel­ka szan­sa dla no­wo­na­ro­dzo­nych dzie­ci na pra­wi­dło­wy rozwój.

JB
Źró­dło: gov.pl